Eine randomisiert kontrollierte Studie (randomized controlled trial, RCT) ist die hochwertigste Form klinischer Studien und gilt deshalb als Goldstandard für die Prüfung von Sicherheit und Wirksamkeit sowie den Beleg von Kausalität.

RCTs gelten als das zuverlässigste Studiendesign, um den Effekt einer Behandlung zu untersuchen.

In diesem Artikel geht es um Aufbau und Vorteile randomisiert kontrollierter Studien sowie ethischen Überlegungen zur Placebobehandlung. 

Randomisiert & kontrolliert

Bei dieser Forschungsmethode wird an einer bestimmten Gruppe von Personen (Experimentalgruppe) eine Intervention beziehungsweise Behandlung durchgeführt, während eine Kontrollgruppe (Placebogruppe) als Referenz gemessen wird.

Das Studiendesign einer RCT sieht wie folgt aus:

RCTs sind in der Regel auch doppelt verblindet. Das bedeutet, sowohl Probanden als auch die Versuchsleiter:innen wissen nicht, wer zur Experimental- oder zur Kontrollgruppe gehört. Hierdurch beugt man Verzerrungseffekten durch Probanden selbst oder Versuchsleiter:innen vor.

Gründe für die Randomisierung

Die Randomisierung verhindert die Verzerrung oder absichtliche Manipulation von Ergebnissen.

Würden die Teilnehmer:innen nicht nach dem Zufallsprinzip den Versuchsgruppen zugeordnet werden, könnten sowohl Teilnehmer:innen als auch Forscher:innen die Ergebnisse beeinflussen.

Selektionsbias

Wissenschaftler:innen bezeichnen diese Verzerrung der Ergebnisse als ➜ Selektionsbias. Eine RCT beseitigt den Selektionsbias, indem sie das Element der Wahlmöglichkeit entfernt.

Ohne Randomisierung könnten die Forscher:innen beispielsweise Patient:innen bewusst oder unbewusst der Gruppe zuordnen, welche die aktive Behandlung erhält, wenn es wahrscheinlicher ist, dass sie von der experimentellen Behandlung profitieren. Dies könnte eine Behandlung vorteilhafter erscheinen lassen, als sie tatsächlich ist.

Andererseits können Versuchsleiter:innen, die die Wirkungslosigkeit oder potentielle Gefahr einer bestimmten Behandlung nachweisen wollen, Teilnehmer:innen, die ein höheres Risiko für Komplikationen oder eine geringere Erfolgschance haben, der Gruppe zuweisen, die die Behandlung erhält. Auch damit wären die Ergebnisse verfälscht.

Das Risiko einer Selektionsverzerrung besteht auch bei Studien, die entweder direkt oder indirekt von beispielsweise

Selektionsverzerrungen können die Studienergebnisse in einer Weise verfälschen, die den Forschenden oder der finanzierenden Einrichtung auf Kosten der wissenschaftlichen Integrität zugutekommt.

Da Pharmahersteller oder Lebensmittelproduzenten ein klares finanzielles Interesse daran haben, positive Ergebnisse zu erzielen, müssen Forscher:innen jeden potentiellen Interessenkonflikt bei der Durchführung einer klinischen Studie offenlegen.

Werden Probanden während einer Studie ungleich behandelt, sinkt damit die Integrität von gleichartigen Vergleichen und führt zu falschen Ergebnissen.

Die Randomisierung beseitigt Voreingenommenheit und ermöglicht einen direkten Vergleich zwischen zwei Gruppen in einer Studie.

Die Kontrollgruppe

In einer RCT werden Personen nach dem Zufallsprinzip einer Kontrollgruppe zugeordnet.

Der Zweck dieser Kontrollgruppe in einer randomisiert kontrollierten Studie ist es, die Wahrscheinlichkeit zu verringern, dass alle Vorteile oder Risiken, die Forscher:innen während der Studie feststellen, möglichen Faktoren außerhalb der experimentellen Behandlung zuzuschreiben sind.

Es soll also verhindert werden, dass es zu fehlerhaften Ursachenzuschreibungen kommt.

Somit würde das Fehlen einer Kontrollgruppe bedeuten, dass Forscher:innen eine Verbesserung oder Verschlechterung des Gesundheitszustands nicht sicher auf ein Medikament oder eine Behandlung zurückführen könnten.

Andere Faktoren rund um die klinische Studie könnten ebenfalls die Ergebnisse erklären.

Ohne den Vergleich — was bei ähnlichen Teilnehmenden mit ähnlichen Bedingungen passiert — die keine Behandlung oder neues Medikament bekommen (ohne Intervention), wäre eine genaue Messung der beobachteten gesundheitlichen Veränderungen nicht möglich.

Voraussetzungen

Eine Kontrollgruppe ist ein wichtiger Bestandteil von großen Studien.

Um sicherzustellen, dass zufällige Unterschiede und ungewöhnliche Umstände keinen entscheidenden Einfluss auf die Ergebnisse haben, müssen genügend Menschen teilnehmen.

Üblicherweise gleichen Forscher:innen die Teilnehmenden einer Kontrollgruppe hinsichtlich Alter, Geschlecht und ethnischer Zugehörigkeit an, zusammen mit allen anderen Faktoren, welche die Wirkung eines Medikamentes oder einer Behandlung beeinflussen könnten, wie beispielsweise Körpergewicht, Raucherstatus oder Nebenerkrankungen.

Wichtig für die Qualität der Kontrollgruppe ist die Ähnlichkeit ihrer Teilnehmer:innen mit der aktiven Gruppe. Dabei hilft die Randomisierung sicherzustellen, dass die Auswahl der Personen für die Kontrollgruppe nicht verzerrt wird.

Placebo

Die Kontrollgruppe erhält außerdem ein Placebo. Dabei handelt es sich um eine Scheinbehandlung, die der experimentellen Behandlung sehr ähnlich ist, aber beispielsweise nicht den Wirkstoff enthält, der den vermeintlichen Nutzen der Behandlung bewirkt. Alternativ könnte die Kontrollgruppe auch eine Standardbehandlung erhalten.

In einigen Fällen, typischerweise bei der Untersuchung des Nutzens einer Intervention bei gesunden Personen (Bsp. Wirksamkeit eines Nahrungsergänzungsmittels), kann die Kontrollgruppe einfach aus Personen bestehen, die denen der untersuchten Gruppe ähnlich sind, aber keine Behandlung erhalten.

Vergleich mit einer Standardbehandlung

Einige Studien, die neue Medikamente oder Behandlungen für eine Krankheit untersuchen, werden so angelegt, dass die Kontrollgruppe statt eines Placebos oder einer Scheinbehandlung, eine etablierte oder Standardbehandlung für die Erkrankung erhält.

Diese Art der Kontrolle zielt darauf ab, einen vergleichbaren Nutzen des neuen Medikamentes oder der neuen Behandlung gegenüber den derzeit verfügbaren Behandlungsmethoden zu ermitteln.

Denn selbst wenn das neue Medikament eine positive Wirkung aufweisen würde, kann die etablierte Behandlung immer noch sicherer und effektiver sein.

Vergleichende Studien sind also nicht nur für die Entwicklung neuer Medikamente und Behandlungen wichtig. Sie können auch helfen, Entscheidungen über die Verteilung von Ressourcen im Gesundheitswesen zu treffen.

Gesundheitspolitiker:innen auf der ganzen Welt haben oft ein besonderes Interesse daran, wie ein neues Medikament im Vergleich zu bestehenden Behandlungsmöglichkeiten abschneidet. Dabei berücksichtigen sie die Kosteneffizienz, die möglichen Auswirkungen auf die Lebensqualität und andere Faktoren, die ein Bild des Gesamtnutzens und der Kosten von Medikament oder Behandlung für die Gesellschaft und den Einzelnen zeichnen.

In der Vergangenheit wurden klinische Studien in der Regel mit weißen männlichen Patienten durchgeführt, was zur Zulassung einer Reihe von Medikamenten und Maßnahmen führte, die sich später bei Frauen oder Menschen anderer ethnischer Zugehörigkeit als weniger wirksam oder sogar riskanter erwiesen. Leider trifft die überwiegend auf Männer ausgerichtete Forschung auch heute noch weitestgehend zu.

Ethische Überlegungen

Ein strenges Studiendesign einer wissenschaftlichen Untersuchung ist nicht immer praktikabel oder ohne weiteres umsetzbar. In einigen Fällen kann die Gabe eines Placebos sogar unethisch sein.

Die folgenden praktischen Einschränkungen können das Design einer RCT stören:

Der Einsatz eines Placebos könnte für Studienteilnehmende unfair und nachteilig sein.

Beispielsweise ist die Verwendung eines Placebos während einer Studie zur Behandlung einer schweren oder lebensbedrohlichen Krankheit ethisch nicht vertretbar, wenn dies bedeuten würde, dass die übliche notwendige Behandlung der Teilnehmer:in nicht erfolgt.

Unter diesen Umständen würden die Forscher:innen eine bereits verfügbare Behandlung an eine Vergleichsgruppe verabreichen. Die Teilnehmenden müssten dann nicht ihre Standardbehandlung zugunsten einer Scheinbehandlung opfern.

Für den Fall, dass noch keine (Standard-) Behandlung existiert, muss ein anderes Studiendesign gewählt werden. Unabhängige ethische Prüfgremien entscheiden im Vorfeld darüber, ob ein Studiendesign den Teilnehmenden gegenüber vertretbar ist.

Ohne diese ethische Genehmigung kann eine klinische Studie nicht durchgeführt werden.

Du weißt nun, was unter einer randomisiert kontrollierten Studie zu verstehen ist. Wie du Ernährungsstudien richtig verstehst und bewertest, erkläre ich in diesem Artikel: ➜ Ernährungswissenschaft verstehen: Wie man wissenschaftliche Studien liest. 

Darin findest du auch den ultimativen Studienführer, eine praktische Schritt-für-Schritt-Anleitung, die dir bei der Bewertung der Studienqualität und Interpretation von Ergebnissen assistiert.

So wirst du schnell in der Lage sein, die besten Entscheidungen für deine Gesundheit abzuleiten.

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Für deine Gesundheit ❤ 🍀🦄☀️

Cheers!

Kate